Empujada por avances tecnológicos y la colaboración global heredada del Covid-19, se vive una época de desarrollos revolucionarios que impactan en oncología, genética y cardiología.
La pandemia no solo dio un impulso exponencial a tecnología que ya existía hace tiempo (como videollamadas, grupos de trabajo virtuales y trabajo remoto en general), sino también a avances médicos.
Además de las vacunas contra el Covid-19, desarrolladas en tiempo récord, los principales laboratorios del mundo trabajan para alcanzar nuevos logros en la lucha contra el virus.
En noviembre pasado, por ejemplo, el Reino Unido y Estados Unidos aprobaron el uso de una píldora –el molnupiravir, desarrollada por el laboratorio Merck– como tratamiento contra el coronavirus.
La droga evita que el virus se replique dentro de las células y deben tomarse cuatro pastillas por día durante cinco días. Los estudios muestran que reduce la mortalidad o internación en un 30 por ciento.
Pero los avances en medicina no se reducen a la lucha contra el Covid-19. La expansión del virus abrió las puertas para que se “colaran” numerosas investigaciones científicas relacionadas con la salud en general.
Según informa el Foro Económico Mundial, “solo en 2021 se recaudaron 44 mil millones de dólares a nivel mundial en innovación de salud, el doble que en 2020, y la adquisición de compañías de salud y tecnología de la salud aumentó un 50 por ciento”.
«Mientras el mundo se ha enfocado en el Covid-19, no hay un área médica que no haya progresado durante la pandemia.”
Mohamad Bydon, Mayo Clinic.
En efecto, la medicina está de moda y más que nunca es un negocio altamente redituable. Sin caer en polémicas sobre la relación problemática entre los sistemas de salud y el rédito económico, lo cierto es que hoy vivimos una revolución en la medicina solo comparable con los grandes descubrimientos realizados a comienzos del siglo XX, con el desarrollo de la genética, vacunas, antibióticos y los primeros trasplantes, por mencionar solo los progresos más destacados que despuntaron hace un siglo.
Estos son algunos de los adelantos que tendrán un protagonismo destacado en los próximos meses. Varios de ellos ya son una realidad, y se espera que alcancen una extensión global.
Otros están a punto de incorporarse a la práctica clínica, con beneficios inmediatos en la salud de la población mundial.
Un adelanto fundamental
La esclerosis lateral amiotrófica (ELA) es una enfermedad degenerativa neuromuscular por la cual mueren las neuronas motoras del sistema nervioso, provocando una parálisis progresiva.
La sufrieron el recordado astrofísico Stephen Hawking, el escritor Roberto Piglia y el humorista Roberto Fontanarrosa.
Recientemente volvió a tomar estado público cuando el senador Esteban Bullrich fue diagnosticado con la enfermedad, en abril de 2021.
La ELA fue descrita por primera vez en 1869, pero sus causas exactas continúan siendo un enigma.
Un gran adelanto se logró hace unos meses, a fines de diciembre, cuando un equipo interdisciplinario de científicos italianos, del Instituto Mario Negri deMilán y de la Ciudad de la Salud enTurín, descubrieron que una enzima (una molécula presente en cada célula del cuerpo) defectuosa provoca mutaciones en la proteína conocida como TDP-43. Esas mutaciones son una de las causas de la ELA.
El hallazgo representa un enorme adelanto en la búsqueda de un tratamiento efectivo contra la enfermedad y, según los investigadores, “debe considerarse en futuros enfoques terapéuticos novedosos”.
«Este es un momento histórico. la tan esperada vacuna contra la malaria para niños es un gran avance de la ciencia.”
Tedros Ghebreyesus, director de la OMS.
La enzima en cuestión es la ciclofilina A. Según el estudio, publicado en la revista científica Brain (de la Oxford University Press), “si la ciclofilina A es deficiente y/o disfuncional, puede desencadenar un trastorno (denominado proteinopatía) de la TDP43, lo que conduce a la neurodegeneración, una característica común en pacientes con ELA”. Con ese dato preciso, se abren esperanzas a terapias futuras.
De corazón a corazón
Desde que el cirujano Christiaan Barnard realizó el primer trasplante de corazón, en 1967, esa intervención se ha extendido a todo el mundo, con unos 3.500 trasplantes al año. En enero de 2022, a 55 años del hito de Barnard, tuvo lugar un evento igual de revolucionario.
Bartley Griffith, del Centro Médico de la Universidad de Maryland, logró el primer trasplante exitoso de un corazón de cerdo a un ser humano, en una operación que duró cerca de nueve horas.
“El cerdo donante, de un año y 110 kilos, fue criado en condiciones especiales. Fue genéticamente modificado para eliminar varios genes que habrían provocado el rechazo del órgano en el paciente”, explicó.
El de Griffith no es el único avance reciente relacionado con trasplantes de corazón. En marzo de 2021, un equipo de la Clínica Mayo, en los Estados Unidos, decidió invertir el orden habitual en un trasplante combinado de corazón e hígado, iniciando el procedimiento con el hígado.
La idea era que el hígado absorbiera parte de los anticuerpos del paciente, limitando el riesgo de rechazo mediado por anticuerpos.
La estrategia tuvo éxito y demostró que los adelantos no solo se vinculan con hallazgos sino también con un novedoso uso de herramientas ya conocidas. Inventiva aplicada a la salud.
Otro ejemplo de inventiva aplicada al corazón se logró en Austria.
La ciencia aún no ha podido cultivar órganos en el laboratorio, pero va en camino a lograrlo. Desde 2009 se vienen realizando in vitro pequeños “organoides” a partir de células madre.
Los organoides son una versión tridimensional, simplificada y en miniatura de un órgano. En mayo del año pasado, la Academia Austríaca de Ciencias logró desarrollar un minicorazón, un “cardioide”.
No es el primer corazón en miniatura que se realiza (los primeros datan de 2018), pero mientras que las versiones anteriores necesitaban de una matriz exterior que hiciera de soporte y guía para el crecimiento, en este caso la novedad es que los cardioides se han desarrollado únicamente a partir de células madre y señales químicas, de forma autoorganizada.
De forma esférica y un milímetro de diámetro, tienen aproximadamente el tamaño de una semilla de sésamo.
Como los corazones “de verdad”, son capaces de latir y tienen una cámara hueca que se asemeja al ventrículo izquierdo, además de estar conformados por tres capas.
Los organoides, en general, son de gran importancia para el avance de la medicina porque se puede experimentar sobre ellos para conocer tanto las causas de enfermedades como tratamientos para prevenirlas o curarlas.
¿Jaque al cáncer?
El estudio del cáncer siempre ha ocupado un lugar de relevancia en las ciencias médicas. Consultado por Viva sobre los adelantos recientes más importantes en el área, el neurocirujano Mohamad Bydon, director médico ejecutivo de asuntos académicos internacionales de Mayo Clinic, señaló: “Mientras el mundo se ha enfocado en combatir el Covid-19 en los últimos años, se han producido en silencio muchos avances en otras áreas de la medicina. Es difícil encontrar un área médica que no haya progresado durante la pandemia”.
Entre los que más se destacan, Bydon incluyó “nuevos enfoques para el tratamiento de diversos tipos de cáncer”.
Mayo Clinic, por ejemplo, desarrolló una terapia para el cáncer orofaríngeo asociado al virus de papiloma humano (VPH). El nuevo tratamiento emplea cirugía mínimamente invasiva, la mitad de la dosis estándar de radioterapia y un tercio de la duración estándar.
Otro avance de Mayo Clinic involucra una técnica novedosa de terapia de protones para atacar de manera más específica las células cancerosas que resisten otras formas de tratamiento. Es la técnica LEAP, acrónimo de “terapia de partículas mejorada biológicamente”.
«Hay un enorme poder en la edición de genes. revoluciona la ciencia básica y conducirá a nuevos tratamientos médicos.”
Claes Gustafsson, presiente del comité Nobel de Química.
Científicos del Instituto Oceanográfico Scripps (California) descubrieron en 2003 una bacteria oceánica (Salinispora tropica), que habita a 2.000 metros de profundidad. Uno de sus compuestos, llamado marizomib, ha demostrado ser (a lo largo de varios años de testeos) muy efectivo para el tratamiento del glioblastoma, el cáncer cerebral más letal.
El medicamento se encuentra en las últimas instancias de la fase III, y se espera que todavía pasen uno o dos años antes de que se evalúe su aprobación para su uso generalizado.
Otro avance importante contra el cáncer, y quizás, el que envuelve más esperanzas, es el de la inmunoterapia, que utiliza al propio sistema inmune (estimulado, reforzado) para combatir las células cancerígenas). Esa estrategia ya está dando resultados alentadores.
Cortar y pegar genes
En 2020, el Premio Nobel de Química fue otorgado a la microbióloga francesa Emmanuelle Charpentier y a la bioquímica estadounidense Jennifer Doudna, “por el desarrollo de un método de edición genética”. Fueron las primeras mujeres en recibir el Nobel sin la compañía de un hombre.
Según el presidente del Comité Nobel de Química, Claes Gustafsson: “Hay un enorme poder en esta herramienta genética, que nos afecta a todos. No solo ha revolucionado la ciencia básica, sino que también ha dado lugar a cultivos disruptivos y conducirá a innovadores nuevos tratamientos médicos”.
El funcionamiento de esta herramienta, denominada, CRISPR/Cas9, es complejo. Basta con intentar leer su nombre completo. La sigla en inglés es “repeticiones palindrómicas cortas agrupadas y regularmente interespaciadas”, mientras que Cas9 hace referencia a una enzima.
En términos sencillos se puede decir que el CRISPR/Cas9 funciona como unas tijeras genéticas que cortan el ADN, deshabilitando, modificando o corrigiendo genes defectuosos. Esta tecnología tiene un enorme potencial para tratar enfermedades genéticas y para corregir mutaciones causantes de enfermedades.
A mediados de 2021, seis personas con una condición rara y fatal llamada amiloidosis por transtiretina recibieron un tratamiento con esta terapia, administrada por primera vez directamente en el torrente sanguíneo. Todos experimentaron una caída en el nivel de la proteína defectuosa asociada con la enfermedad.
Una vacuna contra la malaria
Es el ejemplo más contundente de la aceleración que promovió la pandemia. Concebida desde fines de los años ‘80, la vacuna contra la malaria atravesó un largo proceso de desarrollo (con un costo superior a 750 millones de dólares), hasta que fue aprobada por la Unión Europea en 2015.
En 2019 se inició un proyecto piloto de vacunación en tres países africanos y, finalmente, en octubre de 2021, la Organización Mundial de la Salud (OMS) la aprobó y recomendó su uso extendido.
La vacuna se da en 4 dosis a partir de los cinco meses de edad. Para el director general de la OMS, Tedros Adhanom Ghebreyesus: “Este es un momento histórico. La tan esperada vacuna contra la malaria para niños es un gran avance para la ciencia, la salud infantil y el control de la malaria”.
En 2020 se reportaron 240 millones de casos de malaria en el mundo, con casi 630 mil muertes. El 95 por ciento de casos y muertes proviene del África subsahariana, y casi el 80 por ciento de las muertes en África son de niños menores de 5 años.
Las novedades no terminan aquí. Pronto saldrá otra vacuna incluso más eficaz. En abril de 2021, investigadores de la Universidad de Oxford informaron de una vacuna que se encuentra en fase IIb con una eficacia del 77 por ciento y una protección de más de un año. Es la primera vacuna en lograr la meta de la OMS de poseer al menos un 75 por ciento de eficacia.
Sin dolores de cabeza
Aunque se utiliza como un simple sinónimo del dolor de cabeza, la migraña es un malestar específico, que se caracteriza por intensos dolores de cabeza, acompañados de otros síntomas como náuseas, sensibilidad a la luz, sonidos u olores y dificultad para concentrarse.
Alrededor del 15 por ciento de la población mundial la sufre y está ranqueada como el tercer desorden más común del mundo. Hasta hace poco la investigación médica se enfocaba en reducir sus síntomas e intensidad, pero en los últimos años se lograron resultados preventivos.
El neurólogo Alejandro Andersson, director del Instituto de Neurología de Buenos Aires (INBA) comenta: “A partir de haber alcanzado un entendimiento más profundo sobre los mecanismos que desencadenan la enfermedad, se abrió todo un nuevo horizonte terapéutico, que tiene que ver con tratarla preventivamente, sin esperar a que se desencadene el episodio”.
Así, en 2018 aparecieron tres nuevos medicamentos que previenen su aparición: erenumab, galcanezumab y fremanezumab, que bloquean la actividad de una molécula llamada péptido, relacionada con el gen de la calcitonina (CGRP, por sus siglas en inglés), que causa una inflamación intensa de las meninges (las membranas que cubren el cerebro), provocando así el ataque de migraña.
En septiembre de 2021, el medicamento fremanezumab llegó a la Argentina, abriendo las posibilidades de alivio para muchísima gente que la padece.
Por otra parte, en 2020, se aprobó en Estados Unidos el fármaco eptinezumab, el primer profiláctico intravenoso contra la migraña. No está lejos el día en que la migraña llegue a ser controlada sin mayores alteraciones para quienes hoy la sufren.
Los golpes en la cabeza también fueron motivo de estudios y avances. Alrededor de 69 millones de personas sufren de traumatismo craneoencefálico cada año.
El término técnico indica patologías en las funciones cerebrales ocasionadas por una lesión en el cerebro, habitualmente un golpe fuerte.
Estos traumatismos presentan daños secundarios (habitualmente inflamaciones) que perduran mucho tiempo, que no son detectables por una tomografía computada y ocasionan graves perjuicios en el funcionamiento normal del cerebro.
En septiembre del año pasado, un equipo del Instituto Gladstone de Enfermedades Neurológicas (San Francisco, Estados Unidos), liderado por la neurocientífica Jeanne Paz, descubrió que la responsable de estas lesiones secundarias es una molécula. El dato abre la puerta a un tratamiento preventivo.
Esa molécula es la proteína C1q, que se encarga de “recortar” las sinapsis (los puntos de conexión entre las neuronas) para evitar la sobreabundancia de conectores. Esto permite olvidar recuerdos y hacer lugar para otros nuevos.
Sin embargo, luego de un traumatismo cerebral, las C1q se descontrolan y continúan recortando neuronas sanas.
El equipo de Paz fue más allá del descubrimiento. Trabajando con ratones de laboratorio, aplicaron una novedosa terapia de anticuerpos que logró bloquear la actividad excesiva de la C1q.
Todavía hay mucho camino por recorrer hasta que se logre un tratamiento apto para humanos, pero se trata de un hito fundacional sobre un problema de salud para el que no existían indicios de tratamiento eficaz. Hasta hoy.
Cultivo de leche materna
Según los Centros para el Control y Prevención de Enfermedades (la agencia nacional de salud pública de los Estados Unidos), solo una de cada cuatro madres da leche materna a su bebé durante los recomendados primeros seis meses de vida.
Las razones van desde una producción insuficiente de leche a impedimentos debidos a las obligaciones de la vida urbana, e incluso al estigma que todavía subsiste en cuanto a amamantar en público.
Buscando una opción superadora de la clásica leche de fórmula, la bromatóloga Michelle Egger y la bióloga Leila Strickland formaron en 2020 BIOMILQ, una start up de biotecnología que elabora leche materna a partir del cultivo de células mamarias en el laboratorio.
El producto es mucho más nutritivo y sano que la leche artificial, aunque algunas características de la leche materna “real” son insustituibles, como los anticuerpos y microbioma que contiene.
Conociendo (más) a las proteínas
Las proteínas son cadenas de aminoácidos que adoptan una forma tridimensional a partir de un proceso espontáneo denominado plegamiento.
La predicción de su estructura a partir de la cadena de aminoácidos es una de las metas principales de la biología computacional (el estudio de sistemas biológicos por medios computacionales).
AlphaFold, un programa de inteligencia artificial desarrollado por DeepMind, subsidiaria de Google, ha logrado predicciones con altísimo grado de precisión.
En junio de 2021, los científicos de DeepMind anunciaron que habían realizado las predicciones de la estructura de 350 mil proteínas de diversos organismos (incluida la mayor parte de las presentes en el ser humano).
No parece demasiado, teniendo en cuenta que se calculan unos 130 millones de proteínas en el universo de seres vivos, pero el objetivo es completar el mapa, y se planea alcanzar la mitad en 2022.
Se trata de un avance extraordinario que permitirá, entre otras cosas, comprender mejor las enfermedades y desarrollar nuevos medicamentos, más eficaces.
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